2010 年 10 月 28 日——美国食品和药物管理局今天批准了 Sprycel（达沙替尼）的新适应症，用于治疗首次确诊的罕见血癌。这种癌症被称为费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病 (Ph+ CP-CML)，是一种进展缓慢的血液和骨髓疾病，与遗传异常有关。
Sprycel （达沙替尼） 是一种口服激酶抑制剂，据信可以抑制某些负责癌细胞生长的蛋白质的活性。该作用使骨髓开始再生正常的红细胞和白细胞。
2006 年 6 月，FDA 加速批准 Sprycel （达沙替尼）用于治疗具有耐药性疾病或对先前治疗不耐受的 CP-CML 成人，包括格列卫（伊马替尼）。该机构于 2009 年 5 月将 Sprycel 转为常规批准，此前来自早期临床研究的 24 个月随访数据证实了该治疗的安全性和有效性。
其他经 FDA 批准用于治疗各种形式 CML 的药物包括 2001 年 5 月批准的格列卫和 2007 年 10 月批准的 Tasigna（尼罗替尼）。
FDA 授予 Sprycel Ph+ CP-CML 优先审评资格。
这是在加速批准下批准用于 Ph + CP-CML 的第三种药物，该过程允许 FDA 根据被认为合理预测临床益处的终点批准一种药物来治疗具有未满足医疗需求的严重疾病。公司需要收集额外的长期疗效和安全信息数据来确认药物的益处。加速批准计划使患者能够在进行验证性临床试验的同时更早地获得有前途的新药。
“这些药物极大地改变了 CML 患者的生活，”FDA 药物评估和研究中心肿瘤药物产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“更多 CML 研究的结果继续证明在疾病的早期阶段研究抗癌药物的重要性。”
在 CML 中，过多的血液干细胞发育成一种称为粒细胞的白细胞。这些粒细胞是异常的，不会变成健康的白细胞。这些细胞可以在血液和骨髓中积累，因此健康的白细胞、红细胞和血小板的空间较小。发生这种情况时，可能会发生感染、贫血或意外出血。
一项针对 CP-CML 患者的开放标签、随机临床试验评估了 Sprycel 的安全性和有效性。该试验测量了完全细胞遗传学反应 (CCyR) 和细胞遗传学反应 (MCyR)，这是恶性细胞对治疗反应程度的基因指标。Sprycel 最常报告的副作用包括骨髓活性降低，导致红细胞和白细胞和血小板减少（骨髓抑制）、体液潴留、腹泻、头痛、肌肉骨骼疼痛和皮疹。
Sprycel 由纽约市的 Bristol-Myers Squibb 销售。Tasigna 和 Gleevec 由位于新泽西州东汉诺威的 Novartis Pharmaceuticals 销售。
发布时间：2010 年 10 月
